Comunica experienta
MonitorulJuridic.ro
Având în vedere: - art. 241 şi art. 278 alin. (1) din Legea nr. 95/2006 privind reforma în domeniul sănătăţii, republicată, cu modificările şi completările ulterioare; – art. 5 alin. (1) pct. 27, art. 8, art. 18 pct. 17 şi art. 37 din Statutul Casei Naţionale de Asigurări de Sănătate, aprobat prin Hotărârea Guvernului nr. 972/2006, cu modificările şi completările ulterioare; – Hotărârea Guvernului nr. 720/2008 pentru aprobarea Listei cuprinzând denumirile comune internaţionale corespunzătoare medicamentelor de care beneficiază asiguraţii, cu sau fără contribuţie personală, pe bază de prescripţie medicală, în sistemul de asigurări sociale de sănătate, precum şi denumirile comune internaţionale corespunzătoare medicamentelor care se acordă în cadrul programelor naţionale de sănătate, republicată, cu modificările şi completările ulterioare; – Ordinul ministrului sănătăţii şi al preşedintelui Casei Naţionale de Asigurări de Sănătate nr. 564/499/2021 pentru aprobarea protocoalelor terapeutice privind prescrierea medicamentelor aferente denumirilor comune internaţionale prevăzute în Lista cuprinzând denumirile comune internaţionale corespunzătoare medicamentelor de care beneficiază asiguraţii, cu sau fără contribuţie personală, pe bază de prescripţie medicală, în sistemul de asigurări sociale de sănătate, precum şi denumirile comune internaţionale corespunzătoare medicamentelor care se acordă în cadrul programelor naţionale de sănătate, aprobată prin Hotărârea Guvernului nr. 720/2008, şi a normelor metodologice privind implementarea acestora, cu modificările şi completările ulterioare; – Referatul de aprobare nr. DG 1.376 din 13.02.2026 al directorului general al Casei Naţionale de Asigurări de Sănătate, în temeiul dispoziţiilor: - art. 291 alin. (2) din Legea nr. 95/2006, republicată, cu modificările şi completările ulterioare; – art. 17 alin. (5) din Statutul Casei Naţionale de Asigurări de Sănătate, aprobat prin Hotărârea Guvernului nr. 972/2006, cu modificările şi completările ulterioare, preşedintele Casei Naţionale de Asigurări de Sănătate emite următorul ordin: ART. I Anexa nr. 1 la Ordinul preşedintelui Casei Naţionale de Asigurări de Sănătate nr. 141/2017 privind aprobarea formularelor specifice pentru verificarea respectării criteriilor de eligibilitate aferente protocoalelor terapeutice pentru medicamentele notate cu (**)1, (**)1Ω şi (**)1β în Lista cuprinzând denumirile comune internaţionale corespunzătoare medicamentelor de care beneficiază asiguraţii, cu sau fără contribuţie personală, pe bază de prescripţie medicală, în sistemul de asigurări sociale de sănătate, precum şi denumirile comune internaţionale corespunzătoare medicamentelor care se acordă în cadrul programelor naţionale de sănătate, aprobată prin Hotărârea Guvernului nr. 720/2008, cu modificările şi completările ulterioare, şi a metodologiei de transmitere a acestora în platforma informatică din asigurările de sănătate, publicat în Monitorul Oficial al României, Partea I, nr. 151 şi 151 bis din 28 februarie 2017, cu modificările şi completările ulterioare, se modifică şi se completează după cum urmează: 1. Formularele specifice corespunzătoare poziţiilor 91, 198 şi 213 se modifică şi se înlocuiesc cu formularele prevăzute în anexele nr. 1-3. 2. În tabel, după poziţia 285 se introduce o nouă poziţie, poziţia 286, cu următorul cuprins: "
┌─────┬─────────────┬───────────────────┐
│Nr. │Cod formular │DCI/afecţiune │
│crt. │specific │ │
├─────┼─────────────┼───────────────────┤
│286 │D11AH05-PN │DUPILUMABUM - │
│ │ │prurigo nodularis │
└─────┴─────────────┴───────────────────┘
" 3. După formularul specific corespunzător poziţiei 285 se introduce un nou formular specific corespunzător poziţiei 286, prevăzut în anexa nr. 4. ART. II Anexele nr. 1-4*) fac parte integrantă din prezentul ordin. *) Anexele nr. 1-4 sunt reproduse în facsimil. ART. III Prezentul ordin se publică în Monitorul Oficial al României, Partea I, şi pe pagina web a Casei Naţionale de Asigurări de Sănătate la adresa www.cnas.ro. Preşedintele Casei Naţionale de Asigurări de Sănătate, Horaţiu-Remus Moldovan Bucureşti, 13 februarie 2026. Nr. 444. ANEXA 1 Cod formular specific: L01XC19 FORMULAR PENTRU VERIFICAREA RESPECTĂRII CRITERIILOR DE ELIGIBILITATE AFERENTE PROTOCOLULUI TERAPEUTIC DCI BLINATUMOMABUM - leucemie acută limfoblastică - SECŢIUNEA I DATE GENERALE 1. Unitatea medicală: ............................ 2. CAS / nr. contract: ........../................ 3. Cod parafă medic: [ ][ ][ ][ ][ ][ ] 4. Nume şi prenume pacient: ...................... CNP/CID: [ ][ ][ ][ ][ ][ ][ ][ ][ ][ ][ ][ ][ ][ ][ ][ ][ ][ ][ ][ ] 5. FO/RC: [ ][ ][ ][ ][ ][ ] în data: [ ][ ][ ][ ][ ][ ][ ][ ] 6. S-a completat „Secţiunea II- date medicale” din Formularul specific cu codul: ............ 7. Tip evaluare: [ ] iniţiere [ ] continuare [ ] întrerupere 8. Încadrare medicament recomandat în Listă: [ ] boala cronică (sublista C secţiunea CI), cod G: [ ][ ][ ] [ ] PNS (sublista C secţiunea C2), nr. PNS: [ ][ ][ ][ ] cod de diagnostic*1) (varianta 999 coduri de boală) după caz: [ ][ ][ ] [ ] ICD10 (sublista A, B,C secţiunea C3, D, după caz), cod de diagnostic (varianta 999 coduri de boală): [ ][ ][ ] 9. DCI recomandat: 1) ......... DC (după caz) ......... 2) ......... DC (după caz) ......... 10. * Perioada de administrare a tratamentului: [ ] 13 luni [ ] 16 luni [ ] 12 luni, de la: [ ][ ][ ][ ][ ][ ][ ][ ] - [ ][ ][ ][ ][ ][ ][ ][ ] * Nu se completează dacă la „tip evaluare” este bifat „întrerupere”! 11. Data întreruperii tratamentului: [ ][ ][ ][ ][ ][ ][ ][ ] 12. Pacientul a semnat declaraţia pe propria răspundere conform modelului prevăzut în Ordin: [ ] DA [ ] NU SECŢIUNEA II DATE MEDICALE*1 *1) Se încercuiesc criteriile care corespund situaţiei clinico-biologice a pacientului la momentul completării formularului INDICAŢIE: LEUCEMIE ACUTĂ LIMFOBLASTICĂ (LAL) - în monoterapie A. CRITERII DE INCLUDERE ÎN TRATAMENT 1. Declaraţie de consimţământ pentru tratament semnată de pacient/aparţinător 2. Leucemie acută limfoblastică cu precursor de celulă B şi cromozom Philadelphia negativ, CD19+ - refractară la cel puţin două tratamente anterioare - copii şi adolescenţi cu vârsta de minim 1 an 3. Leucemie acută limfoblastică cu precursor de celulă B şi cromozom Philadelphia negativ, CD19+ - recidivată după administrarea a cel puţin două tratamente anterioare sau recidivată după transplantul alogen de celule stem hematopoietice - copii şi adolescenţi cu vârsta de minim 1 an 4. Leucemie acută limfoblastică cu precursor de celulă B şi cromozom Philadelphia negativ, CD19+ - la prima recidivă, cu risc crescut, ca parte a terapiei de consolidare - copii şi adolescenţi cu vârsta de minim 1 an 5. Leucemie acută limfoblastică cu precursor de celulă B şi cromozom Philadelphia negativ, CD19+, refractară - adulţi 6. Leucemie acută limfoblastică cu precursor de celulă B şi cromozom Philadelphia negativ, CD19+, recidivantă - adulţi 7. Leucemie acută limfoblastică cu precursor de celulă B şi cromozom Philadelphia pozitiv, CD19+ - cu eşec la tratamentul cu cel puţin 2 inhibitori de tirozin-kinază (ITK) şi să nu aibă opţiuni alternative de tratament, refractară - adulţi 8. Leucemie acută limfoblastică cu precursor de celulă B şi cromozom Philadelphia pozitiv, CD19+ - cu un eşec la tratamentul cu cel puţin 2 inhibitori de tirozin-kinază (ITK) şi să nu aibă opţiuni alternative de tratament, recidivantă - adulţi 9. Leucemie acută limfoblastică cu precursor de celulă B, cu cromozom Philadelphia negativ, CD19+ - în prima sau a doua remisie completă cu boală minimă reziduală (MRD) mai mare sau egală cu 0,1% - adulţi 10. Leucemie acută limfoblastică cu precursor de celulă B, cu cromozom Philadelphia negativ, CD19+ - nou diagnosticată, în cursul terapiei de consolidare - adulţi. B. CRITERII DE EXCLUDERE DIN TRATAMENT 1. Hipersensibilitate la substanţa activă sau la oricare dintre excipienţi 2. Alăptare (în timpul şi cel puţin 48 ore după încheierea tratamentului). C. CRITERII DE CONTINUARE A TRATAMENTULUI 1. Menţinerea consimţământului şi a complianţei la tratament a pacientului 2. Statusul bolii la data evaluării: • LAL cu precursor de celulă B, refractară sau recidivată, cu cromozom Philadelphia negativ a) RC (remisiune completă): ≤ 5% blaşti în măduva osoasă, fără semne de boală şi recuperare completă a numărătorilor sanguine (trombocite > 100.000/mmc şi neutrofile > 1.000/mmc) b) RCh* (remisiune completă cu recuperare hematologică parţială): ≤ 5% blaşti în măduva osoasă, fără semne de boală şi recuperare parţială a numărătorilor sanguine (trombocite > 50.000/mmc şi neutrofile > 500/mmc) • LAL cu precursor de celulă B, refractară sau recidivată a) MRD cuantificabilă trebuie confirmată printr-un test validat cu sensibilitatea minimă de 10^4. Testarea clinică a MRD, indiferent de tehnica aleasă, trebuie realizată de un laborator calificat, care este familiarizat cu tehnica, urmând ghiduri tehnice bine stabilite Notă: Majoritatea pacienţilor răspund după 1 ciclu de tratament. Continuarea tratamentului la pacienţii care nu prezintă o îmbunătăţire hematologică şi/sau clinică se face prin evaluarea beneficiului şi a riscurilor potenţiale asociate. 3. Starea clinică a pacientului permite administrarea terapiei în condiţii de siguranţă 4. Probele biologice permit continuarea administrării terapiei în condiţii de siguranţă. D. CRITERII DE ÎNTRERUPERE A TRATAMENTULUI 1. întreruperea temporară sau permanentă a tratamentului în cazul apariţiei unor toxicităţi severe (grad 3) sau ameninţătoare de viaţă (grad 4): sindromul de eliberare de citokine, sindromul de liză tumorală, toxicitate neurologică, creşterea valorilor enzimelor hepatice şi oricare alte toxicităţi relevante clinic. 2. Dacă toxicitatea durează mai mult de 14 zile pentru a rezolva se întrerupe definitiv tratamentul cu blinatumomab (excepţie cazurile descrise în tabelul din protocolul terapeutic). Subsemnatul, dr. ................., răspund de realitatea şi exactitatea completării prezentului formular. Data: [ ][ ][ ][ ][ ][ ][ ][ ] Semnătura şi parafa medicului curant Originalul dosarului pacientului, împreună cu toate documentele anexate (evaluări clinice şi buletine de laborator sau imagistice, consimţământul informat, declaraţia pe propria răspundere a pacientului, formularul specific, confirmarea înregistrării formularului etc.), constituie documentul-sursă faţă de care se poate face auditarea/controlul datelor completate în formular. ANEXA 2 Cod formular specific: M09AX10 FORMULAR PENTRU VERIFICAREA RESPECTĂRII CRITERIILOR DE ELIGIBILITATE AFERENTE PROTOCOLULUI TERAPEUTIC DCI RISDIPLAMUM - atrofie musculară spinală - SECŢIUNEA I DATE GENERALE 1. Unitatea medicală: ............................ 2. CAS / nr. contract: ........../................ 3. Cod parafă medic: [ ][ ][ ][ ][ ][ ] 4. Nume şi prenume pacient: ...................... CNP/CID: [ ][ ][ ][ ][ ][ ][ ][ ][ ][ ][ ][ ][ ][ ][ ][ ][ ][ ][ ][ ] 5. FO/RC: [ ][ ][ ][ ][ ][ ] în data: [ ][ ][ ][ ][ ][ ][ ][ ] 6. S-a completat „Secţiunea II- date medicale” din Formularul specific cu codul: ............ 7. Tip evaluare: [ ] iniţiere [ ] continuare [ ] întrerupere 8. Încadrare medicament recomandat în Listă: [ ] boala cronică (sublista C secţiunea CI), cod G: [ ][ ][ ] [ ] PNS (sublista C secţiunea C2), nr. PNS: [ ][ ][ ][ ] cod de diagnostic*1) (varianta 999 coduri de boală) după caz: [ ][ ][ ] [ ] ICD10 (sublista A, B,C secţiunea C3, D, după caz), cod de diagnostic (varianta 999 coduri de boală): [ ][ ][ ] 9. DCI recomandat: 1) ......... DC (după caz) ......... 2) ......... DC (după caz) ......... 10. * Perioada de administrare a tratamentului: [ ] 13 luni [ ] 16 luni [ ] 12 luni, de la: [ ][ ][ ][ ][ ][ ][ ][ ] - [ ][ ][ ][ ][ ][ ][ ][ ] * Nu se completează dacă la „tip evaluare” este bifat „întrerupere”! 11. Data întreruperii tratamentului: [ ][ ][ ][ ][ ][ ][ ][ ] 12. Pacientul a semnat declaraţia pe propria răspundere conform modelului prevăzut în Ordin: [ ] DA [ ] NU SECŢIUNEA II DATE MEDICALE*1) *1) Se încercuiesc criteriile care corespund situaţiei clinico-biologice a pacientului la momentul completării formularului INDICAŢII: Risdiplam este indicat pentru tratamentul atrofiei musculare spinale 5q (atrofie musculară spinală /AMS) la pacienţi cu un diagnostic clinic, confirmat genetic, de AMS tip 1, tip 2, tip 3, sau doar genetic (presimptomatici) cu una până la patru copii ale genei SMN2. ATROFIA MUSCULARĂ SPINALĂ (AMS) tip 1, tip 2, tip 3 si de tip presimptomatic: a) Pentru iniţierea tratamentului, pacienţii îndeplinesc cumulativ criteriile de includere 1, 2, 3 sau unul dintre 4, 5 şi nu îndeplinesc niciun criteriu de excludere b) Pentru continuarea tratamentului pacienţii îndeplinesc toate criteriile de continuare c) Pentru întrerupere: oricare criteriu să fie îndeplinit. I. CRITERII DE INIŢIERE A TRATAMENTULUI Se consideră eligibili pentru iniţierea tratamentului cu risdiplam pacienţii simptomatici (cu AMS tip 1,2,3) sau cei presimptomatici care îndeplinesc cumulativ următoarele criterii: 1. Declaraţie de consimţământ pentru tratament semnată de pacient sau aparţinători/tutore pentru minori 2. Confirmarea genetică a bolii prin prezenţa unei variante patogene (deleţii) homozigote sau heterozigote compuse în gena 5q SMN1 3. Existenţa unui număr între 1şi4 copii ale genei SMN2 SAU UNUL DINTRE : 4. Pacienţi simptomatici/presimptomatici care au fost deja iniţiaţi pe tratamentul cu risdiplam în alte centre şi doresc să îl continue (de exemplu, în cadrul unor programe de acces precoce la tratament sau programe de tratament de ultimă instanţă) 5. Pacienţi care au beneficiat de alte tratamente pentru AMS: a. de exemplu, Nusinersen pe care medicul curant a decis sa-l întrerupă din motive medicale, documentate (de ex.: răspuns terapeutic nesatisfăcător, reacţii adverse, condiţii anatomice dificile). Pacienţii care îndeplinesc criteriile de iniţiere a tratamentului cu risdiplam cu întreruperea celui cu nusinersen, din motive medicale, vor introduce tratamentul cu risdiplam la ~ 4 luni de la ultima injectare cu nusinersen. b. Pacienţii care au beneficiat de terapie genică (onasemnogene abeparvovec) şi care, după cel puţin 2 ani de la tratament la 2 evaluări succesive ulterioare, la interval de 6 luni, au regres motor tradus prin scăderea punctajului pe scalele motorii HFMSE de minimum 5 puncte, sau RULM minimum 4 puncte, sau la testul de mers 6 minute scădere cu 50 m sau mai mult, în absenţa unei afecţiuni acute, intervenţii chirurgicale, sau creşterii excesive în greutate care să explice această scădere. II. CRITERII DE EXCLUDERE DIN TRATAMENT Pacienţi cu AMS tip 1, tip 2, tip 3 în oricare din următoarele situaţii: 1. Pacienţi cu mai mult de 4 copii ale genei SMN2 2. Pacienţi care în momentul iniţierii necesită ventilaţie asistată (invazivă sau noninvazivă) permanentă (>16 h/zi de ventilaţie continuă în ultimele >21 zile sau traheostomie, care nu sunt urmare a unui episod acut reversibil) şi nu au fost iniţiaţi în cadrul unor programe de acces precoce sau programe de tratament de ultimă instanţă 3. Hipersensibilitate cunoscută la substanţa activă sau la oricare dintre excipienţi 4. Pacienţi care au primit terapie genică în Programul naţional de mai puţin de 2 ani şi 6 luni şi nu au semne de regres motor la 2 evaluări succesive în ultimele 6 luni sau care primesc tratament cu nusinersen care nu a fost întrerupt din motive medicale de cel puţin 4 luni. III. CRITERII DE CONTINUARE A TRATAMENTULUI 1. Statusul bolii la data evaluării demonstrează beneficiul terapeutic 2. Starea clinică a pacientului permite administrarea în continuare a tratamentului 3. Probele biologice permit continuarea tratamentului în condiţii de siguranţă IV. CRITERII DE ÎNTRERUPERE A TRATAMENTULUI a) Generale: 1. Pacientul prezintă efecte adverse severe asociate cu administrarea risdiplam 2. Lipsa complianţei la tratament prin nerespectarea regimului de administrare, întârzierea cu mai mult de 30 zile la programările de evaluare din centrele acreditate de management al patologiei AMS, cu excepţia unor situaţii care pot fi documentate 3. Pacientul sau reprezentantul său legal (în cazul minorilor) nu mai doreşte administrarea tratamentului şi îşi retrage consimţământul. b) Specifice: • Pacienţi cu AMS Tip 1 Se va lua în considerare întreruperea tratamentului dacă la evaluarea clinică obiectivă efectuată după 24 luni de tratament se constată că apare: 1) scădere semnificativă la 2 evaluări succesive la 6 luni a funcţiei motorii (măsurată cu Scala HINE) sau 2) pierderea unui punct la fiecare dintre criteriile motorii din Scala HINE - secţiunea 2 (controlul capului, răsucire, şedere, mers târât, susţinere în picioare, mers), cu excepţia categoriei mişcare de pedalare, la care se consideră semnificativă pierderea a două puncte. Această scădere trebuie să fie în absenţa unei afecţiuni acute severe sau a unei intervenţii chirurgicale. sau 3) agravare respiratorie (măsurată prin schimbări în suportul ventilator). Se consideră semnificativă o scădere a funcţiei respiratorii dacă este necesară instituirea ventilaţiei asistate (invazivă sau noninvazivă) permanente (>16 h/zi, > 21 de zile consecutive, ventilaţie continuă sau traheostomie, în absenţa unui episod acut reversibil). • Pacienţi cu AMS tip 2 sau tip 3 Se va lua în considerare întreruperea tratamentului dacă la evaluarea clinică obiectivă efectuată după 24 luni de tratament menţinută la 2 evaluări succesive la interval de 6 luni, în absenţa unei alte afecţiuni acute sau intervenţii chirurgicale: 1) Se constată o scădere de > 3 puncte pe scala Hammersmith Functional Motor Scale Expanded for SMA(HFMSE). a. La pacienţii care pot merge se va lua în considerare suplimentar dacă apare o scădere a distanţei parcurse la testul mersului în 6 minute (6 MWT) de > 50 metri. b. La pacienţii care nu au capacitatea de a merge, se va lua în considerare suplimentar, dacă apare o scădere cu>2 puncte pe scala adresată membrelor superioare (RULM). Testările cu cele două scale adiţionale se vor face concomitent cu HFMSE. 2) în cazul deteriorării importante a funcţiei respiratorii, dacă este necesară instituirea ventilaţiei asistate (invazivă sau noninvazivă) permanente (> 16 h/zi ventilaţie, > 21 de zile consecutive continuă în absenţa unui episod acut reversibil sau traheostomia), fără existenţa unei cauze acute. NOTĂ: Evaluarea pe baza scalelor menţionate se va face de către medici/kinetoterapeuţi cu experienţă în utilizarea lor. Subsemnatul, dr. ................, răspund de realitatea şi exactitatea completării prezentului formular. Data: [ ][ ][ ][ ][ ][ ][ ][ ] Semnătura şi parafa medicului curant Originalul dosarului pacientului, împreună cu toate documentele anexate (evaluări clinice şi buletine de laborator sau imagistice, consimţământul informat, declaraţia pe propria răspundere a pacientului, formularul specific, confirmarea înregistrării formularului etc.), constituie documentul-sursă faţă de care se poate face auditarea/controlul datelor completate în formular. ANEXA 3 Cod formular specific: M09AX09 FORMULAR PENTRU VERIFICAREA RESPECTĂRII CRITERIILOR DE ELIGIBILITATE AFERENTE PROTOCOLULUI TERAPEUTIC DCI ONASEMNOGEN ABEPARVOVEC - atrofie musculară spinală - SECŢIUNEA I DATE GENERALE 1. Unitatea medicală: ............................ 2. CAS / nr. contract: ........../................ 3. Cod parafă medic: [ ][ ][ ][ ][ ][ ] 4. Nume şi prenume pacient: ...................... CNP/CID: [ ][ ][ ][ ][ ][ ][ ][ ][ ][ ][ ][ ][ ][ ][ ][ ][ ][ ][ ][ ] 5. FO/RC: [ ][ ][ ][ ][ ][ ] în data: [ ][ ][ ][ ][ ][ ][ ][ ] 6. S-a completat „Secţiunea II- date medicale” din Formularul specific cu codul: ............ 7. Tip evaluare: [ ] iniţiere [ ] continuare [ ] întrerupere 8. Încadrare medicament recomandat în Listă: [ ] boala cronică (sublista C secţiunea CI), cod G: [ ][ ][ ] [ ] PNS (sublista C secţiunea C2), nr. PNS: [ ][ ][ ][ ] cod de diagnostic*1) (varianta 999 coduri de boală) după caz: [ ][ ][ ] [ ] ICD10 (sublista A, B,C secţiunea C3, D, după caz), cod de diagnostic (varianta 999 coduri de boală): [ ][ ][ ] 9. DCI recomandat: 1) ......... DC (după caz) ......... 2) ......... DC (după caz) ......... 10. * Perioada de administrare a tratamentului: [ ] 13 luni [ ] 16 luni [ ] 12 luni, de la: [ ][ ][ ][ ][ ][ ][ ][ ] - [ ][ ][ ][ ][ ][ ][ ][ ] * Nu se completează dacă la „tip evaluare” este bifat „întrerupere”! 11. Data întreruperii tratamentului: [ ][ ][ ][ ][ ][ ][ ][ ] 12. Pacientul a semnat declaraţia pe propria răspundere conform modelului prevăzut în Ordin: [ ] DA [ ] NU SECŢIUNEA II DATE MEDICALE*1) *1) Se încercuiesc criteriile care corespund situaţiei clinico-biologice a pacientului la momentul completării formularului INDICAŢII pentru tratament cu ONASEMNOGEN ABEPARVOVEC: - pacienţi cu atrofie musculară spinală (amiotrofie spinală, AMS) asociată cu mutaţie bialelică la nivelul genei SMN1 din cromozomul 5q şi diagnostic clinic de AMS de tipul 1 sau – pacienţi cu AMS asociată cu mutaţie bialelică la nivelul genei SMN1 din cromozomul 5q şi maximum 3 copii ale genei SMN2. I. OBIECTIVE: a. Pacienţii cu diagnostic clinic de AMS tip 1, asociat cu mutaţie bialelică la nivelul genei SMN1 din cromozomul 5q: 1. îmbunătăţirea şi/sau menţinerea funcţiei motorii, 2. ameliorarea funcţiei respiratorii (evitarea ventilaţiei asistate permanente sau prelungirea timpului până la necesitatea ventilaţiei asistate permanente) şi 3. creşterea duratei de supravieţuire şi a calităţii vieţii copilului. b. Pacienţii cu AMS asociată cu mutaţie bialelică la nivelul genei SMN1 din cromozomul 5q şi maximum 3 copii ale genei SMN2: 1. realizarea/îmbunătăţirea achiziţiilor motorii (susţinerea capului, poziţia şezândă fără sprijin şi mers independent) 2. evitarea suportului respirator permanent sau prelungirea timpului până la ventilaţie asistată permanentă şi 3. creşterea duratei de supravieţuire şi a calităţii vieţii copilului. II. CRITERII DE INCLUDERE ÎN TRATAMENT (îndeplinite cumulativ): 1. Diagnostic clinic de AMS tip 1, asociat cu mutaţie bialelică la nivelul genei SMN1 din cromozomul 5q sau Pacienţi simptomatici sau asimptomatici cu AMS asociată cu mutaţie bialelică la nivelul genei SMN1 din cromozomul 5q şi maximum 3 copii ale genei SMN2 2. Greutatea corporală a pacientului în momentul administrării între 3 kg şi 13,5 Kg şi vârsta < 2 ani (< 24 luni) 3. Titru al anticorpilor antivirus adeno-asociat serotip 9 (AAV9) ≤ 1:50 (efectuat cu cel mult 30 de zile înainte de administrare) 4. Minimum 12 puncte pe scala CHOP-INTEND în momentul administrării medicaţiei 5. Efectuarea vaccinării în conformitate cu schema obligatorie a Ministerului Sănătăţii în momentul administrării medicaţiei 6. Pacienţii eligibili trebuie să se încadreze într-una dintre următoarele categorii (şi să îndeplinească obligatoriu şi celelalte criterii de includere): a. Pacienţi netrataţi anterior pentru aceleaşi indicaţii b. Pacienţi care au beneficiat de alte tratamente pentru AMS, pe care medicul curant a decis să le întrerupă din motive medicale (de ex.: răspuns terapeutic nesatisfăcător, conform criteriilor stabilite în protocoalele terapeutice aferente, reacţii adverse, condiţii anatomice dificile). Notă: Argumentele documentate de către medicul curant vor fi verificate şi aprobate de către Comisia de experţi de la nivelul Casei Naţionale de Asigurări de Sănătate de aprobare tratamente. 7. Consimţământ informat al aparţinătorului/tutorelui legal cu privire la administrarea terapiei şi complianţa la programul de administrare şi, mai ales, de monitorizare pre- şi post-tratament. Notă: Până la apariţia consensurilor internaţionale care să susţină necesitatea administrării unui alt tratament în paralel, pacienţii trataţi cu onasemnogen abtparvovec prin programul naţional nu vor putea continua cu alte tratamente aprobate pentru aceeaşi indicaţie în cadrul programelor naţionale de tratament. III. CRITERII DE EXCLUDERE DIN TRATAMENT 1. Greutate corporală mai mică de 3 kg sau peste 13,5 kg sau vârsta ≥ 2ani (≥ 24 luni) (oricare dintre situaţii) 2. Titru anticorpi anti AAV9 > 1:50* 3. Suport ventilator permanent sau necesitatea ventilaţiei noninvazive pentru mai mult de 16 ore zilnic, în perioada de14 zile înainte de administrare 4. Infecţii active 5. Alte afecţiuni care, în opinia medicului curant sau a echipei terapeutice, contraindică administrarea terapiei 6. Teste de laborator modificate, cu relevanţă clinică (TGO, TGP > 2x limita superioară normală (LSN); bilirubina > 2.0 mg/dl; creatinina > 1.0 mg/dl; hemoglobina < 8g/dl sau > 18 g/dl; leucocite >20.000/mmc; trombocite < 50.000/mmc) 7. Hipersensibilitate la substanţa activă sau excipienţi, alergie sau hipersensibilitate la Prednison. NOTĂ* În cazul în care titrul de Ac anti AAV9 > 1:50, se repetă testul după două săptămâni. IV. CRITERII DE MONITORIZAREA EFICIENŢEI TRATAMENTULUI 1. Examen neurologic incluzând evaluarea pe scale funcţionale adecvate vârstei şi stării pacientului la 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 30, 36, 42, 48 de luni după administrarea medicaţiei. Ulterior, în funcţie de evoluţie, la fiecare 6 luni. 2. Ineficienţa tratamentului se consideră când: a. este necesară implementarea ventilaţiei permanente la mai puţin de 48 luni de la administrarea medicamentului definită prin: - Necesitatea ventilaţiei invazive precedată de traheostomă mai mult de16 ore pe zi, continuu, minim 14 zile consecutiv (în afara unui episod acut respirator şi excluzând ventilaţia necesară perioperator) – Sau ventilaţia mecanică permanentă. b. pierderea achiziţiilor motorii în 48 luni de la administrarea tratamentului (după scala OMS). c. eşecul achiziţiilor motorii pentru presimptomatici - copilul nu poate menţine staţiunea în şezut minimum 10 secunde după vârsta de 12 luni, cu reconfirmarea testului la 15 luni; copilul nu poate menţine ortostaţiunea mai mult de 10 secunde după vârsta de 20 luni, cu reconfirmarea testului la 23 luni. Subsemnatul, dr. ................, răspund de realitatea şi exactitatea completării prezentului formular. Data [ ][ ][ ][ ][ ][ ][ ][ ] Semnătura şi parafa medicului curant Originalul dosarului pacientului, împreună cu toate documentele anexate (evaluări clinice şi buletine de laborator sau imagistice, consimţământul informat, declaraţia pe propria răspundere a pacientului, formularul specific, confirmarea înregistrării formularului etc.), constituie documentul-sursă faţă de care se poate face auditarea/controlul datelor completate în formular. ANEXA 4 Cod formular specific: D11AH05-PN FORMULAR PENTRU VERIFICAREA RESPECTĂRII CRITERIILOR DE ELIGIBILITATE AFERENTE PROTOCOLULUI TERAPEUTIC DCI DUPILUMABUM - prurigo nodularis - SECŢIUNEA I DATE GENERALE 1. Unitatea medicală: ............................ 2. CAS / nr. contract: ........../................ 3. Cod parafă medic: [ ][ ][ ][ ][ ][ ] 4. Nume şi prenume pacient: ...................... CNP/CID: [ ][ ][ ][ ][ ][ ][ ][ ][ ][ ][ ][ ][ ][ ][ ][ ][ ][ ][ ][ ] 5. FO/RC: [ ][ ][ ][ ][ ][ ] în data: [ ][ ][ ][ ][ ][ ][ ][ ] 6. S-a completat „Secţiunea II- date medicale” din Formularul specific cu codul: ............ 7. Tip evaluare: [ ] iniţiere [ ] continuare [ ] întrerupere 8. Încadrare medicament recomandat în Listă: [ ] boala cronică (sublista C secţiunea CI), cod G: [ ][ ][ ] [ ] PNS (sublista C secţiunea C2), nr. PNS: [ ][ ][ ][ ] cod de diagnostic1 (varianta 999 coduri de boală) după caz: [ ][ ][ ] [ ] ICD10 (sublista A, B,C secţiunea C3, D, după caz), cod de diagnostic (varianta 999 coduri de boală): [ ][ ][ ] 9. DCI recomandat: 1) ......... DC (după caz) ......... 2) ......... DC (după caz) ......... 10. * Perioada de administrare a tratamentului: [ ] 13 luni [ ] 16 luni [ ] 12 luni, de la: [ ][ ][ ][ ][ ][ ][ ][ ] - [ ][ ][ ][ ][ ][ ][ ][ ] * Nu se completează dacă la „tip evaluare” este bifat „întrerupere”! 11. Data întreruperii tratamentului: [ ][ ][ ][ ][ ][ ][ ][ ] 12. Pacientul a semnat declaraţia pe propria răspundere conform modelului prevăzut în Ordin: [ ] DA [ ] NU SECŢIUNEA II DATE MEDICALE*1) *1) Se încercuiesc criteriile care corespund situaţiei clinico-biologice a pacientului la momentul completării formularului INDICAŢII DUPILUMABUM: pentru tratamentul prurigo nodularis (prurigo nodular sau prurigo nodularis Hyde) I. CRITERII DE INCLUDERE ÎN TRATAMENT PENTRU PACIENŢII ADULŢI CU VÂRSTA PESTE 18 ANI Criterii de eligibilitate ale pacienţilor pentru agenţi biologici: 1. Declaraţie de consimţământ pentru tratament semnată de pacient şi 2. Pacientul suferă de prurigo nodular (forma moderat până la severă) Şi 3. DLQI ≥ 10 Şi 4. Pacientul să fie un candidat eligibil pentru terapie biologică Şi 5. Eşecul, intoleranţa sau contraindicaţia terapiei clasice sistemice după cum urmează: îndeplinirea a cel puţin unul din următoarele criterii: a) a devenit neresponsiv la terapiile clasice sistemice (răspuns clinic nesatisfăcător) după cel puţin 2 luni de la iniţierea tratamentului şi prezintă o îmbunătăţire a scorului DLQI cu mai puţin de 5 puncte de scorul de la iniţierea tratamentului, după cel puţin 2 luni de tratament (efectiv în ultimele 12 luni) din care menţionăm: - corticoterapie sistemică – ciclosporină 2 - 5 mg/kgc zilnic – metotrexat 15 mg/săpt – fototerapie UVB cu banda îngustă sau PUVA terapie (minim 4 şedinţe/săptămână) sau b) a devenit intolerant sau are contraindicaţii sau nu se pot administra terapiile clasice sistemice sau c) pacientul este la risc să dezvolte toxicitate la terapiile clasice sistemice folosite (de exemplu depăşirea dozei maxime recomandate), iar alte terapii alternative nu pot fi folosite sau d) au o boală cu recădere rapidă. II. CRITERII DE EXCLUDERE DIN TRATAMENT CU AGENŢI BIOLOGICI A. Contraindicaţii absolute (se vor exclude): 1. Pacienţi cu vârsta sub 18 ani cu diagnosticul de prurigo nodular 2. Pacienţi cu infecţii severe active precum: stare septică, abcese, tuberculoza activă, infecţii oportuniste 3. Antecedente de hipersensibilitate la medicament, la proteine murine sau la oricare dintre excipienţii produsului folosit 4. Administrarea concomitentă a vaccinurilor cu germeni vii (excepţie pentru situaţii de urgenţă unde se solicită avizul explicit al medicului infecţionist) 5. Orice alte contraindicaţii absolute recunoscute agenţilor biologici. B. Contraindicaţi! relative: 1. Sarcină şi alăptare 2. Infecţii parazitare (helminţi) 3. Simptome acute de astm, stare de rău astmatic, acutizări, bronhospasm acut etc. 4. Afecţiuni însoţite de eozinofilie 5. Infecţie HIV sau SIDA 6. Afecţiuni maligne sau premaligne 7. PUVA-terapie peste 200 şedinţe, în special când sunt urmate de terapie cu ciclosporină 8. Conjunctivită şi cheratită 9. Hepatită virală cu virus B sau C 10. Afecţiuni cardiovasculare (infarct miocardic, accident vascular cerebral) 11. Orice alte contraindicaţii relative recunoscute agenţilor biologici. III. CRITERII DE CONTINUARE A TRATAMENTULUI 1. Menţinerea consimţământului şi a complianţei la tratament a pacientului 2. Starea clinică a pacientului permite continuarea administrării terapiei în condiţii de siguranţă (cf. criteriilor clinice de evaluare şi monitorizare a tratamentului din protocolul terapeutic) 3. Probele biologice permit continuarea administrării terapiei în condiţii de siguranţă (cf. criteriilor paraclinice şi explorărilor complementare din protocolul terapeutic) Ţinta terapeutică se defineşte prin: a) WI-NRS ≤ 3 b) PN-IGA ≤ 2 sau PN-IGA Activity ≤ 2 c) DLQI ≤ 5 unităţi Raportarea se face întotdeauna faţă de valorile iniţiale. • Evaluarea siguranţei terapeutice si a eficacităţii clinice Pacientul trebuie evaluat pentru siguranţa terapeutică şi eficacitatea clinică la 3 luni de la iniţierea terapiei cu agent biologic prin următoarele investigaţii:
┌─────────────┬────────────────────────┐
│Severitatea │WI-NRS │
│bolii │PN- IGA/ PN-IGA Activity│
│(reduse) │DLQI │
├─────────────┼────────────────────────┤
│ │Hemoleucogramă, VSH, │
│Teste │Creatinină, Uree, ASAT, │
│serologice │ALAT, GGT, Glicemie, │
│ │Electroforeza │
│ │proteinelor serice │
├─────────────┼────────────────────────┤
│Urina │Examen sumar urină │
├─────────────┼────────────────────────┤
│Alte date de │ │
│laborator │După caz │
│semnificative│ │
└─────────────┴────────────────────────┘
• Prima evaluare pentru atingerea ţintei terapeutice - la 6 luni de tratament continuu de la iniţierea terapiei biologice
┌─────────────┬────────────────────────┐
│Severitatea │WI-NRS │
│bolii (ţinta │PN- IGA PN-IGA Activity │
│terapeutică) │DLQI │
├─────────────┼────────────────────────┤
│ │Hemoleucogramă, VSH, │
│Teste │Creatinină, Uree, ASAT, │
│serologice │ALAT, GGT, Glicemie, │
│ │Electroforeza │
│ │proteinelor serice │
├─────────────┼────────────────────────┤
│Urina │Examen sumar urină │
├─────────────┼────────────────────────┤
│Alte date de │ │
│laborator │După caz │
│semnificative│ │
└─────────────┴────────────────────────┘
• Monitorizarea menţinerii ţintei terapeutice si a sigurantei terapeutice se realizeaza la fiecare 6 luni de tratament de la prima evaluare a ţintei terapeutice
┌───────────────┬───────────────┬───────┐
│Severitatea │ │ │
│bolii (se │ │la │
│raportează faţă│WI-NRS ≤ 3 │fiecare│
│de valoarea │ │6 luni │
│iniţială) │ │ │
├───────────────┼───────────────┼───────┤
│ │PN- IGA ≤ 2 │la │
│ │sau │fiecare│
│ │PN-IGA Activity│6 luni │
│ │≤ 2 │ │
├───────────────┼───────────────┼───────┤
│ │DLQI ≤ 5 │la │
│ │unităţi │fiecare│
│ │ │6 luni │
├───────────────┼───────────────┼───────┤
│ │Manifestări │ │
│ │clinice │ │
│Stare generală │(simptome şi/ │ │
│(clinică de │sau semne) │la │
│simptomatologie│sugestive │fiecare│
│şi examen) │pentru: │6 luni │
│ │infecţii, │ │
│ │malignităţi │ │
│ │etc. │ │
├───────────────┼───────────────┼───────┤
│ │Hemoleucogramă,│ │
│ │VSH, │ │
│ │Creatinină, │ │
│Teste │Uree, ASAT, │la │
│serologice │ALAT, GGT, │fiecare│
│ │Glicemie, │6 luni │
│ │Electroforeza │ │
│ │proteinelor │ │
│ │serice │ │
├───────────────┼───────────────┼───────┤
│ │Ag HBs, Ac anti│la │
│ │HVC, Test HIV, │fiecare│
│ │ATPO, TSH, FT4,│12 luni│
│ │IgE totale │ │
├───────────────┼───────────────┼───────┤
│ │Examen sumar │la │
│Urina │urină │fiecare│
│ │ │6 luni │
├───────────────┼───────────────┼───────┤
│ │Radiografie │la │
│Radiologie │pulmonară │fiecare│
│ │ │12 luni│
├───────────────┼───────────────┼───────┤
│Alte date de │ │la │
│laborator │După caz │fiecare│
│semnificative │ │6 luni │
└───────────────┴───────────────┴───────┘
IV. CRITERII DE ÎNTRERUPERE A TRATAMENTULUI CU UN AGENT BIOLOGIC 1. Nu s-a obţinut ţinta terapeutică la evaluarea atingerii ţintei terapeutice (după primele 6 şi apoi din 6 în 6 luni) 2. În cazul apariţiei unei reacţii adverse severe cu obigaţia raportării acesteia către autorităţi 3. Situaţiile în care se impune întreruperea temporară a terapiei (deşi pacientul se află în ţinta terapeutică - de ex. sarcină, intervenţie chirurgicală, vaccinare etc) Notă: - tratamentul poate fi reluat după avizul medicului care a solicitat întreruperea temporară a terapiei biologice. – după întreruperea voluntară a tratamentului biologic pentru o perioadă de minim 12 luni, este necesară reluarea terapiei convenţionale sistemice şi doar în cazul unui pacient nonresponder (conform definiţiei anterioare) sau care prezintă reacţii adverse importante şi este eligibil conform protocolului se poate reiniţia terapia biologică. Dacă întreruperea tratamentului este recentă şi pacientul este responder conform definiţiei de mai sus, se poate continua terapia biologică. Subsemnatul dr. ......................., răspund de realitatea şi exactitatea completării prezentului formular. Data [ ][ ][ ][ ][ ][ ][ ][ ] Semnătura şi parafa medicului curant Originalul dosarului pacientului, împreună cu toate documentele anexate (evaluări clinice şi buletine de laborator sau imagistice, consimţământul informat, declaraţia pe propria răspundere a pacientului, formularul specific, confirmarea înregistrării formularului etc.), constituie documentul-sursă faţă de care se poate face auditarea/controlul datelor completate în formular. -----
Newsletter GRATUIT
Aboneaza-te si primesti zilnic Monitorul Oficial pe email
Comentarii
Fii primul care comenteaza.
